自闭症（Autism）又称孤独症，是一种脑部功能异常、以社会交往障碍、语言发育障碍、兴趣狭窄和行为方式刻板为主要特征的先天性大脑发育障碍性疾病。

2013年，美国精神病学协会将四种不同的自闭症诊断合并为自闭症谱系障碍(ASD)，包括自闭症、阿斯伯格综合症、儿童期分裂障碍和非特异的广泛性发育障碍(PDD-NOS)等病症。

而在中国，根据2019年出版的《中国自闭症教育康复行业发展状况报告Ⅲ》的数据统计，我国自闭症患者超过1000万，0到14岁的自闭症儿童数量超过200万，并且以每年将近20万的速度增长，男女比例约为5：1。

自闭症目前无特效治疗，主要是通过行为干预，特殊教育训练，家庭治疗计划促进患儿的语言发育，改善患儿行为，提高社会交往能力，掌握基本生活和学习技能，但疗效有限。

自闭症的病因至今尚未完全阐明，但自闭症患者存在由于炎症反应改变和组织灌流不足所导致的神经损伤。

干细胞具有修复受损组织器官的作用，以及抑制炎症、免疫调节功能。临床试验结果显示，干细胞治疗自闭症能够改善患者的行为，并且初步证实了安全性，为自闭症的治疗提供一种全新的可能。

那么，干细胞凭什么能治疗自闭症呢？其治疗原理机制如下：

1、首先，建设“灌溉渠道”，增加“田园”养份供应。

自闭症发生的机制之一，是大脑血液灌注不足，导致大脑“田园”养份灌溉不足。干细胞，尤其是间充质干细胞，能“变身”为血管细胞，促进血管新生，产生丰富的“灌溉渠道”。有了更多的“灌溉渠道”，充足的养料就可以被输送到大脑神经细胞，从而改善大脑神经细胞功能，起到治疗自闭症的功效。

2、再者，劝阻“自家战争”，减少“自我伤害”。

就像孙悟空能口吐仙气，被施法的人能化敌为友，间充质干细胞也能产生“仙气”，调解人体的免疫反应，劝阻发生在大脑内的“自家战争”。这些“仙气”即为间充质干细胞分泌的免疫调解因子，如PGE-2,IL-10,TGF-b等。这些因子能显著抑制攻击自身脑神经细胞的免疫反应，从而起到治疗作用。

干细胞是一类具有自我更新、高度增殖和多向分化潜能 的细胞。目前研究发现,多种类型的干细胞对自闭症具有治疗效果(见表１)，其中脐血造血干细胞和脐带间充质干细胞 具有免疫调节和改善脑内微循环的功能。

胎儿来源干细胞

胎儿来源的干细胞能够分泌多种神 经营养和免疫调节因子，具有促进神经元生长并抑制促炎细 胞因子分泌的作用，使其成为治疗ASD和多种神经退行性 疾病的潜在候选药物。

骨髓来源间充质干细胞

目前已发现MSC可 能通过多种机制干预自闭症发病过程，如多向分化、抗凋亡 及抑制炎症因子分泌等。其中旁分泌作用及免疫调剂特性使其成为治疗自闭症的潜在候选，体外培养MSC可以通 过分泌VEGF、HGF、BDNF、NGF等神经保护因子发挥作用，也可以通过免疫调节作用抑制炎症因子的分泌。

脂肪来源干细胞

ASC已被证明可以通过促进新的神经元形成及促进血管新生，发挥损伤修复的作用 。

神经干细胞

具有体外增殖能力和并可分化为神经元、星形细胞和少突胶质细胞 。神经干细胞可以迁移到神经组织分泌多种神经 营养因子发挥神经保护作用，是治疗ASD的理想细胞。目前研究表明NSC可以通过神经保护的作用提高脑组织损伤修复。

造血干细胞

具有自我更新、多向分化及归巢能力，可以迅速迁移到炎症部位并分化为髓系及淋系细胞分泌多种细胞因子，通过抑制炎症反应而发挥神经保护作用。

目前已有多项临床试验验证干细胞治疗儿童自闭症的安全性和有效性(见表２)。

临床案例1

方法：Sharma研究团队进行的一项临床试验通过抑制自体骨髓单个核细胞治疗儿童自闭症(中位年龄10.5岁，男女比例为3：1)。

过程：试验过程中部分患者出现轻微不良事件(呕吐、恶心、注射侧疼痛)。

结果：在细胞移植后，印度自闭症评估量表(ISAA)表明，在社交(改善眼神接触、社交微笑和与他人 接触)、认知(注意力、注意力集中和反应时间)以及语言(减少回音语音，进行刻板的重复使用语言，产生幼稚的尖叫或 异常噪音，无法发起或维持与他人的对话等)方面的症状得到明显改善。

临床案例2

方法：最近，Sharma等的另一项临床试验通过移植骨髓单个核细胞治疗成年男性自闭症(25岁)。患者通过髓鞘内注射的方式进行自体骨髓基质细胞移植，未发现重大不良事件。

结果：细胞移植6个月后，患者注意力、坐姿耐力、睡眠、眼神接触、社交互动和记忆力得到明显改善。且治疗后6个月后18F-FDG-PET扫描显示脑低代谢区域有所改善。

临床案例3

目的：LV等【1】进行了一项Ⅰ/ Ⅱ期临床试验，以研究脐带血单个核细胞和脐带间充质干细胞联合移植治疗儿童自闭症的安全性和有效性。

方法：37名自闭症儿童(只有一名女童)被随机分为对照组(平均年龄5.6岁)和试验组。

试验组进一步分为脐带血单个核移植组(平均年龄7.4岁)和联合组(平均年龄6.2岁)。移植过程和整个随访期间均未记录不良反应。

结果：细胞移植后，嗜睡及社交(视觉、情感、智力反应、身体使用、适应变化、恐惧或紧张、非言语交流、多动症和不当言语)方面有显著改善。 在24周随访结束时，与对照组相比，联合组的改善效果最好，可能脐血单个核细胞和脐带间充质干细胞联合使用发挥了积极作用。

综上所述：

诸多研究证实干细胞可以在一定程度上改善和修复神经系统的结构和功能。为患者和家属带来希望和光明，对减轻社会和家庭负担，提高患者生活质量，给“星星的孩子”点亮世界！